近些年来，RNA干扰（RNAi）技术在诸多领域的应用愈发广泛。microRNA(miRNAs)是一类存在于真核生物中的非编码小分子RNA，以序列特异性方式在转录后水平参与基因表达的调节，是真核生物细胞内发挥RNA干扰的天然分子。人工microRNA(miRNA)具有高度可编程性支持精准靶向致病基因，沉默效率大大提高且脱靶率较传统RNAi明显降低，显著提升治疗安全性，低免疫原性减少宿主排斥反应；通过时空特异性表达设计，能实现组织或发育阶段选择性基因沉默，兼具治疗精准度与可控性。本文总结了动物人工miRNA的研究现状，包括人工miRNA的设计和构建原理，对靶向序列选择、结构优化和传递载体的选择等关键因素进行汇总解析，并总结人工miRNA在基因调控中的应用，旨在强调人工miRNA作为靶向调控基因的巨大潜力以及其在提高调控效果和减少副作用方面的优势。